设计简便，研发成功率高、周期短
基于靶点的药物设计往往受到靶点可成药性的影响，且需要进行大规模的筛选。而小核酸药物是基于碱基互补原理对表达相关蛋白质的基因进行调节，随着DNA测序技术的不断发展，设计一款小核酸药物十分容易。
药效持久、给药次数少
根据相关文献报道，当靶标被降解后，RNA诱导的沉默复合体(RISC)可以循环工作，重新参与其余mRNA的降解。因而，小核酸药物药效更加持久，给药次数少，患者依从性高。
如Anylam研发的药物Patisiran,通过静脉滴注给药，仅需每三周给药一次。
|小核酸药物设计要点
如前所述，小核酸药物的发展曾经经历过一段低谷期。这主要是因为以下几点原因：
·稳定性差：小核酸药物进入体内进入血液循环后，由于磷酯键对酶不稳定，导致其很容易被降解。
·靶向性不强：小核酸药物均是带负电的大分子，不具备穿透组织和细胞膜的能力。这类分子很容易被肾小球滤过，在血中的半衰期只有约10分钟，很快进入尿液排出体外。
·存在不可预知的毒副作用：从理论上来说，小核酸药物是利用反义链和目标mRNA的碱基对完全配对以实现沉默目标mRNA的作用的。但在实际应用上，碱基对稍有不同也可以实现配对，进而发生脱靶，产生毒副作用。
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