一、研究背景
随着我国社会经济的发展和对全民健康的重视，罕见病医疗保障问题日益获得关注。罕见病患者及其家庭往往背负着沉重的疾病负担，我国基本医保体系在罕见病保障方面已经做出了很多努力，但出于保基本的政策立场尚难以完全覆盖所有的罕见病医药产品。因此，在国家基本医保的基础上探索建立罕见病多元保障机制具有重要的现实意义。
二、研究方法
在中国罕见病联盟的组织协调下，研究者采用定性研究的方法，对2011-2021年间国内外发表的罕见病多元保障研究文献进行了综述和整理，对基本医保、商业保险、公共财政、民政管理、社会慈善等相关各方专家进行了深入访谈，对我国近些年罕见病创新保障机制的地方试点经验(浙江、青岛等6省市)进行了分析梳理，并结合卫生管理、卫生经济、医疗保障、社会心理等学科理论，对我国罕见病多元保障体系建设进行了分析探讨和制度设计。
三、研究结果
从本研究的文献综述和专家访谈结果来看，我国社会中各种罕见病保障机制均各有优劣之处。具体而言：国家医保覆盖了罕见病一般性诊疗服务项目，且通过谈判准入等方式将相当部分罕见病专科用药纳入了报销范围，但对于部分新上市、费用高昂的医药还难以覆盖；商业医保覆盖罕见病存在机制上的困难，由于罕见病费用高昂、遗传性疾病居多、民众参保意识低等原因，罕见病商保项目很难有实质性开展和落地者，包括政策性商保(即惠民保)项目；社会慈善组织在罕见病保障支持中能发挥信息分享、情感支持的作用，但其筹资和经济支持能力有限；民政部门的资金主要用于支持贫困人口，而非疾病负担沉重人口。总之，各种机制各有优劣，单独一种都难以完全承担罕见病保障作用，因此需要构建多元化保障体系。
从我国地方试点经验来看，各地政府都在探索针对罕见病的独立筹资和报销机制，对国家医保尚未覆盖的罕见病医药进行保障。浙江和江苏是从大病保险基金中按每年每参保人2元的标准筹资，对4-5种罕见病用药进行保障；青岛是从财政、医保、个人账户等多个途径筹资，对国家医保尚未纳入的特药特材(覆盖了部分罕见病)进行保障；佛山是从财政、医保、福利彩票、社会捐赠等多个途径筹资，对第一批121种罕见病的用药和治疗性食物进行保障；甘肃是集合医疗救助、民政救助等多方力量，对戈谢病用药进行保障；北京是将当地惠民保和海南博鳌先行试验区的政策结合在一起，对博鳌使用的罕见病用药在北京惠民保种进行报销。总结我国各地罕见病保障政策，大部分都可以归纳为在基本医保外建立新资金池，对国家医保目录外罕见病用药进行给付，从而形成多元保障模式。
结合上述研究结果，本研究认为：在国家医保的基础上，整合各种机制建立罕见病多元化保障，是重要且可行的。具体而言，罕见病一般性医疗费用基本都被国家医保所覆盖，焦点问题是昂贵的罕见病专科医药(即孤儿药),虽然相当一部分罕见病医药已经进入了国家医保目录，但依然还需要建立额外资金池来对国家医保尚未覆盖的医药产品进行保障。此外，报销给付后的自费部分，对经济状况不佳的患者也会有压力，应该配备相应的纾困机制。因此，本研究提出了如下所示的我国罕见病多元保障制度框架
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