2016年10月，国务院发布《“健康中国2030”规划纲要》，展现了国家对医疗体系的清晰愿景，其中包括大病防治的重要目标。《“十三五”卫生与健康规划》中也提出具体举措，推动大病特药的广泛使用。为实现大病防治总体目标，相关部委出台了一系列相关医改政策。
医改提出的重要举措包括保重病、合理控费、促改革三大方面。保重病包括要“健全特大疾病保障机制”、“解决好‘救命药’和‘孤儿药’的供应问题”，人社部也首次通过谈判，创新地将36种药品纳入医保，其中许多是大病特药。合理控费是指医保基金应发挥“保基本、兜底线、可持续”的作用，对大病要“合理确定合规医疗费用范围”。促改革是推进分级诊疗和推动医药分家，以破除以药养医。这是医改的重要任务，也是大病特药管理的关键内容。
但改革措施在实际执行中也遇到了挑战。保重病方面，由于医院要控制成本（如药占比指标要求），许多医保列名药品，如肿瘤靶向治疗的“救命药”，在医院无法获取。合理控费方面，大部分医院未建立从药学专业角度确保高价药品合理用药的审核机制。即使有审核，也多采用“事后审核”，效率较低，并且缺乏集中化管理途径，骗保现象频发。促改革方面，在零售药房不能使用统筹报销的情况下，医药分开的改革推进缓慢。特药在许多二级及以下医院不可及，分级诊疗在肿瘤等大病上的作用受限。
- 中国特药专业药房的现状
- 中国特药专业药房的发展现
特药药房在国内处于刚起步阶段，市场集中度低，近几年受医药分开等一系列政策驱动，发展较迅速。国内药品零售的龙头企业已纷纷建立特药专业药房。国药旗下已有80多家特药药房，在行业内处于领先地位; 而上药在2017年10月并购康德乐中国业务后，在原有数十家特药药房的基础上又增加30家左右。其他大型连锁药房，例如老百姓、大参林等，也在大力发展特药药房。虽然特药药房不断涌现，但目前中国特药药房的发展尚不规范，缺乏准入标准。
- 中国医保定点特药药房的发展现状
许多城市医保已通过定点特药专业药房进行特药统筹报销，在实践中验证了特药专业药房给医保带来的价值。目前，全国约90个地级及以上城市在特药专业药房开放部分特药统筹报销（参阅图1）。
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