MNC大药企2023年重要研发看点预告系列三.pdf

结论：目前公司CF业务增速已经开始放缓，处于转型阶段，过程中目前管线新品种进展十分顺利，预计多个催化剂将在2023年底集中爆发。

图：VX-522吸入mRNA疗法示意图

口Vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor(CFTR,新一代3药复方制剂)

Collaboration:mRNAfor CFTR

预计2023年完成12岁以上囊性纤维化(CF)患者的3期试验。临床2期研究显示其疗效有明显提升，此前的体外试验显示该品种较Trikafta对于氯离子的传输有更好的效果。对于患者来说，该品种将ivacaftor进行了氘修饰，改善PK后每日只需口服一次，提升了边界性。该品种所需要支付的royalty相较Trikafta更低，有望进一步提升公司净利率。

Formuation

CFTRencoded mFNA

Chloride ion

口VX-522(CFTR,mRNA疗法)

CFTR

prote in

Encoded

>2023:预计完成CF适应症的SAD(single ascending dose)试验并启动MAD( multiple ascending dose)试验。

mRNA

-Rtotein chain

>目前全球大约5000名患者无法用小分子口服药治疗，需要mRNA或基因疗法。

-Rbosome