早期临床试验中的挑战与机遇日益增加
早期临床试验的景观持续演变，在接下来的几年中带来了新的挑战。如同我们周围的这个世界，这种变化的环境带来了不确定性，这反过来又可能迫使投资者变得更加谨慎。同时，由于多种因素(包括恹复最惠国政策、通胀削减法案条款和更广泛使用国际参考定价)的影响，药物开发成本将面临更大的审查。还需要考虑潜在的geopolitical不确定性——比如冲突、关税和不断发展的中美关系——所有这些都可能影响药物投资的意愿。
1因此，以及更多原因，赞助商必须非常高效，并加速围绕分子进展做出充分了解的决策。实现这一点需要迅速生成关键的、高质量的临床早期阶段数据，这些数据能够使赞助商确定是否推进其分子一一同时优化安全性。
尽管存在这些挑战，但仍存在大量机遇。创新试验方法（包括适应性设计和混合设计、基于模型的药物开发（MIDD）方法以及人工智能增强分析）的进步，使得赞助商能够更早地做出更明智的决策，同时提高安全性和运营效率。
应对挑战：集成自适应设计的出现
使用定制化的、适应性设计理念是重要工具，当这些工具被熟练且谨慎地实施时，为赞助商及其CRO合作伙伴提供了前所未有的加速验证概念决策的机会。最重要的是，这些试验可以增强提供关键治疗的能力。更快地将药物通过无缝的I/II期临床试验和基于模型的药物研发带给需要的患者。
在最简单层面上，这种不断发展的交付模式将原本错开的临床研究早期阶段进行了整合。通过将健康志愿者(在适当的情况下)与患者群体合并到一个设计中，与传统管理和监测模型相比，可以生成更全面的数据——从而实现更高效的过渡到IIb期。
虽然这看似简单，但设计和执行这些试验本质上非常复杂——需要跨药理学、定量科学、监管策略、治疗专业和临床运营的多学科专业知识。例如，方案中包含了剂量调整规则、以生物标志物驱动的终点和基于新数据的样本量调整。仔细分析分子的临床前特性也是设计安全高效的早期阶段研究的关键。
理解受试者和调查者的招聘复杂性是另一个关键考虑因素(本文后面将讨论),因为任何一方的招聘失败都可能导致研究失败。在这个早期阶段，关于新分子的可能临床行为知之甚少，解决受试者和他们的医生参与的担忧对于实现招生目标至关重要。
为了取得成功，因此，赞助商及其临床研究组织(CRO)合作伙伴必须至少具备几个核心的基础元素，这些元素是当今早期阶段临床研究成功的基石。
混合适应性试验设计的使用为赞助商及其合同研究组织(CRO)合作伙伴提供了前所未有的机会，以加快知情决策，从而使关键的新疗法能够更快地进入市场。
关键的基础元素，对于今天的早期阶段临床试验是必需的。
在过去十年里，我们在IQVIA建立了成功制定和引导这些复杂早期阶段临床研究的最佳实践——我们一直在发展和完善这些实践——并确定了四个成功的关键支柱，这为坚实的基础蓝图提供了保障。这些要素必须牢固确立，以确保稳健的设计、成功的实施和更快的成果，同时优化受试者的安全性(见图1):
关于特定生物标志物或罕见突变的要求(这可能会减缓招募并增加成本)。
全球站点访问和招聘基础设施
涵盖一系列多样化的、符合治疗原理且经验丰富的场所(通过网络合作、自有诊所以及/或第三方机构),这些场所对于早期阶段的能力经过操作上和医疗上的鉴定。这一点至关重要，因为监管机构越来越需要更多样化的参与者群体和患者。此外，具有全球视野的CRO可以为赞助商提供当地的合规代表，允许进入监管辖区(例如,澳大利亚为早期研究制定了加速监管途径)。
本文来自知之小站
报告已上传百度网盘群，限时15元即可入群及获得1年期更新
（如无法加入或其他事宜可联系zzxz_88@163.com）
