在过去几十年中，主要创新包括抗体药物偶联物(antibody drug corjugahe,ADC)、双特异性抗体(bispocicantibody,BAb)、放射性配体疗法Gadioligand therapy,RLT)、各种基因疗法等。尽管这些疗法有效填补了患者未满足需求，但通常需要额外的研发、安全性监测、生产和分销方面的考量。例如，ADC的潜在副作用引发了对安全性的严格监管审查；基因疗法的长期临床监测数据有限，因此需要更严格审查其风险与获益的权衡；而基因编辑则引发了伦理问题，要求开发这些疗法的公司提高透明度并遵守伦理准则。
上述因素，加之药物商业化的全球性和更严格的监管监督，使制药和生物技术公司在药物开发和批准过程中面临重重挑战。
本文将介绍创新疗法在监管批准方面遇到的一些更严峻的障碍，以及克服这些障碍的策略。
随着新治疗模式的引入，监管机构也在不断学习和适应。对于早期进入市场的产品而言，缺乏先例和长期真实世界安全性数据，给公司和监管机构都带来了不确定性。因此首批提交或获批的化合物往往是在助力监管机构积累经验，并且缺乏明确的指导。随着更多此类疗法进入监管批准流程和市场，监管机构获得了经验，开始制定指导方针和建议，使后来者从中受益。
例如，在美国，早在美国食品药品监督管理局(FaodandDrugAdmiristration,FDA)于2024年3月发布关于携带小分子有效载荷的ADC的临床药理学考量指南(食品药品监督管理局，2024)之前，抗体药物偶联物(ADC)的提交和批准就已进行。欲了解更多信息，请阅读《2024年最值得关注的ADC公司报告》。
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