1前言
1.1研究背景
1.1.1.抑郁症(MDD)患者人群广泛，疾病负担高：据世界卫生组织(WHO)统计，全世界有超过3.5亿人受到抑郁症困扰，其已成为世界第四大疾病，且增长迅速，预计到2030年将成全球疾病首位。中国流行病学调查显示，成人抑郁症的终生患病率为3.4%,约有九千万患者，占全球近1/3,是全球患者人群最大的国家。
11.2.抑郁症(MDD)治疗存在巨大未满足需求：中枢神经系统(CNS)是仅次于肿瘤的热门研发领域，美国在CNS领域的研发投入占全球55.2%,中国排名第三为9.0%3。抑郁症是CNS热门赛道，现有药物缓解率低，超50%患者有残留症状，严重影响生活质量，急需更有效的创新药物。
1.1.3.精神疾病临床试验难度大，失败率高：仅7.9%的新药能从1期临床成功上市，精神疾病领域成功率更低，为7.3%14,其中早期临床试验阶段的失败率极高，即使进入Ⅲ期试验，仍有超过50%的项目未能上市向。常见原因包括靶点选择不合适、动物模型预测性弱、缺乏生物标志物、剂量设计不合理、毒性问题以及主观性终点、文化差异和试验点操作差异。在I~II期临床试验中，约46%的项目未能优于安慰剂而失败，其中安慰剂效应偏高被认为是影响试验结果的重要挑战之一，尤其在精神疾病领域尤为突出H。
11.4.以患者为中心的药物研发理念日趋重要：美国FDA在2012年发起以患者为中心的药物开发(PFDD’)计划，这是患者参与药物开发的开端9,在创新药研发历史上具有重要意义。国内中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)在2022年发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则(试行)》[101,2023年发布相关指导原则[127,对创新药物开发提出新要求。
1.2抑郁症临床试验主要挑战
12.1.患者知晓率和接受度低，入组难：Ⅱ期临床试验提前终止导致试验失败的主要原因是入组率低，占45%[13。患者对临床试验了解不足，有顾虑，参与意愿低。尽早介绍试验信息是成功入组的关键因素14。
1.2.2.安慰剂效应过高：MDD研究参与者(“以下简称“参与者”)受安慰剂效应影响大，自2000年以来安慰剂效应增加了6.4%1516。近5年精神疾病新药研发当中，约2/3的II/II期临床试验因治疗组(药物组或试验组)与安慰剂组的主要终点缺乏统计学差异而终止或失败[1,这会导致药企调整研发策略，Relmade、SAGE和Alergan的抑郁症药物研发路径就是很典型的案例。
1.3研究目的与方法学
1.3.1.研究目的：本研究以抑郁症为切入点，本着“以患者为中心”的药物研发理念和初心，探索患者参与临床试验的意愿和顾虑，挖掘未满足需求，提高参与度；识别影响安慰剂效应的因素，探索管理方法，为抗抑郁药物临床试验设计和执行提供参考。
1.3.2.研究方法：2024年1月22日至4月28日，对来自全国11个省份的40位调研对象进行电话访谈(见支持材料)。包括：30位MDD患者，13位患者有临床试验参与经验，17位没有；10位精神科医生，均具有MDD临床试验项目经验，其中5位为量表评估员。
本调研报告的数据来源包含一手调研数据和二手资料。一手资料来源于研究团队对10位精神科医生与30位MDD患者访谈获取的信息数据；二手资料来源主要包括全球范围内相关疾病领域的专业医学文献、专业临床试验数据库以及上市公司公开报告等。
2中国MDD患者的临床试验知晓率及主观认知分析(针对挑战一)
2.1中国MDD患者的临床试验总体知晓现状
(1)知晓率低：目前国内相关文献较少，2015年北京安定医院的一项调查研究表明，超70%患者对临床试验一无所知，有参与意愿的患者不足1/5(18%),仅6.4%患者有参与经验[18。
(2)缺乏基本认知：多数受访患者对临床试验相关基本概念不熟悉，即便是参加过临床试验也只有少部分能回忆起“随机双盲”这一概念。而对于“安慰剂组”、“安慰剂效应”等概念更是鲜有人知。大部分受访患者反映自己入组前被告知了很多情况，签署了很多资料，但其实并没有注意到医生在说什么。
(3)存在诸多顾虑：由于日常生活中大众对于临床试验相关信息的接触机会较少，多数患者对临床试验缺乏基本的了解，患者对临床试验的安全性和药物有效性
存在误解和顾虑，主要顾虑包括以下方面(接照提及某顾虑的受访患者数量降序排列):
◆担心试验药物可能存在副作用；
◆对试验药物的有效性持怀疑态度；
◆担心自己会被用作“临床试验的小白鼠”进行研究；
◆对临床试验中访视和检查的频率过高表示担忧；
·认为临床试验是现有治疗药物都无效后的最后选择；
◆担心在临床试验中无法保障自己的权益。
2.2中国MDD患者了解临床试验信息的途径
(1)门诊医生是首要渠道：门诊医生对患者病情了解，在治疗过程中与患者建立了信任关系，而且能够有效地解答疑虑，是最主要的信息渠道。
(2)医院海报效果有限：招募海报内容难留印象，且MDD患者因病耻感会缩短在医疗场所停留时间，削弱了海报的信息传播效能。
(3)公众号文章辅助途径：多数患者不会主动浏览相关信息，医生可在患者希望进一步了解研究相关信息时，推荐患者阅读有关文章。
(4)临床试验官方网站门槛高：如ClinicalTrials数据库，内容专业详实，但普通患者既不知晓可通过专业网站查询，也难以理解相关内容。
(5)其他途径：医生也会与社区合作推荐患者，或与第
SC-CN-18032
三方招募平台合作，但精神疾病试验适配度相比肿瘤临床试验项目更低。
2.3 MDD患者参与临床试验的关键驱动因素及提高参与意愿的建议
2.3.1现有治疗存在未满足需求：近半数受访患者(13/30)报告其整体症状仅改善50%至60%,残留症状持续影响着生活质量(见图2)。这些残留症状包括但不限于情绪低落、反应迟钝、记忆力下降、注意力不集中、胃肠道不适，甚至偶尔出现自杀倾向等。MDD患者期望参与临床试验以获得更好的治疗效果。
2.3.2参与过临床试验患者评价高，绝大多数表示很乐意为有需求的患者分享自己参与经验。驱动他们参与临床试验的因素包括(按照提及的患者数降序):
·期望获得比现有治疗药物更好的治疗效果、急
于摆脱目前的疾病状态；(注意：对疗效的高期待可能会增加安慰剂效应)
·干预和检查费用全免，且可以获得一定的交通、
餐费等补偿(对于年轻患者更有吸引力);
◆能够获得来自于更多医生和研究人员的关怀；
(注意：对获得医疗关怀的高期待可能会增加安慰剂效应)
◆试验地点在自己就诊的医院，比较方便；
◆能够给科研事业做出一定的贡献；
◆通过临床试验的医患互动转移注意力，减少独
处时的冲动行为机会，如自杀。
2.3.3满足MDD患者需求提高参与意愿
(1)访视安排：合理安排访视时间、提前沟通、减少等候时间、营造放松的门诊环境。
(2)量表填写：量表填写是MDD临床试验非常重要的一个环节，指参与者或研究人员根据预定的评估工具，例如HAMD³、MADRS⁴等，对参与者的症状、情绪状态和功能水平进行系统化的评分和记录，形式包括自评量表及他评量表。量表填写通常由培训合格的量表评估员进行，以确保评分的准确性和可靠性。受访患者提到对于量表填写过程需要填写过程安静独立、时间不宜过久、可休息放松、可随时得到帮助、量表题目易懂。
2.3.4患者经验分享活动提高大众认知
(1)国内外发展概况：国外曾举办患者研讨会，分享真实参与经历，帮助患者群体了解临床试验[19;国内主要以“国际临床试验日”宣传活动普及知识，面向MDD患者的临床试验参与分享宣教方式处于空白状态[20H²3。
(2)MDD患者参与临床试验分享的意义：在MDD患者参与临床试验期间，如遇不良反应或药物疗效不佳的情况，所在中心的研究者会提供详尽的解释与指导，或为参与者调整治疗方案。但通常情况下，普通患者获得真实、直观且具体的案例分享机会有限。
因此，除了线下活动邀请患者进行现场分享外，还可通过录制患者参与临床试验的真实体验视频，或开发数字化内容(如短视频、动画、互动网页等),将患者的经历、感受、疑虑与收获以更生动的方式呈现。这类内容不仅可用于患者宣教、临床试验招募，也可在医院、研究中心、社交平台等多渠道反复使用，不受时间和场景限制，显著提升患者对临床试验的认知与信任度。此外，若能结合患者的文化背景、语言习惯和表达方式进行内容定制，将更有助于打破信息壁垒，真正实现“以患者为中心”的沟通与教育。
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