腺相关病毒载体可将健康的基因拷贝运送到患者的细胞中，其应用潜力已经得到了大量的验证。AAV属于细小病毒科，是一个由直径约26nm的无包膜二十面体蛋白质衣壳和约4.7kb的单链DNA基因组组成。野生型AAV基因组包含Rep、Cap和aap 三个基因
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2022年中国AAV（腺相关病毒）基因治疗挑战与机遇：纽福斯、信念医药、北海康城——基因治疗时代大放异彩