儿童药时代：政策破局下的创新药蓝海与立项机会洞察.pdf

报告摘要

研发重心聚焦儿童专属剂量、剂型与长期安全性证据。ASO、AAV基因治疗、CAR-T等精准疗法最为活跃，微片、口服膜、干混悬剂等适宜制剂技术成为改良型新药重要方向，呈现 “机制明确、早期干预、去化疗化”趋势。

儿童药市场：存量需求稳定，创新增量正在打开儿童药不是单一赛道，而是由常见病基本盘与高价值创新药共同构成 Ø Grand View Research估算，全球儿童临床试验市场2024年为199亿美元，2030年预计达到269.9亿美元，2025–2030年CAGR为5.25%5。

但同时，ClinicalTrials.gov中2015–2024年儿童专属干预性药物临床试验共2,928项，年登记量在257–339项之间，且67.5%的试验样本量不超过100例，说明“研发服务需求增长”与“高质量儿童证据供给不足”并存6。