本研究旨在梳理境外罕见病药品的引入和落地现状，为有关部门政策优化和企业开展相关决策提供参考
梳理境外罕见病药物的引
·梳理和总结过去五年内境外引入的罕见病药物。分析其特点和规律。为新药物引入提供参考
入情况
·根据两批罕见病目录。梳理和发现目前“境外有药、境内无药”的情况，分析相关原因
梳理境外罕见病药物的落·系统分析过去五年内引入的罕见病药物的保障和落地情况
地情况
·选取案例分析过去五年内引入的罕见病药物市场表现。分析其主要的成功要素和问题
梳理先行区罕见病药品可及性现状
·梳理海南博鳌乐城、北京天竺、粤港澳大湾区在提高罕见病药物可及性方面的政策
措施。并针对其实际效果进行简要分析
总结成功要素和主要问题
·提供宏观观察。为未来的系列调研奠定基础
“前几年优先审评、临床急需名单对药品引入有很大的加速作用，但这两年临床急需名单没有更新。如果立项做新的产品引进，企业需要判断有没有更快速的上市通道，临床急需名单是一个很重要的参考，尤其是对于国内创新药企业的决策影响很大。中国现在依然存在临床急需境外新药的问题，应延续之前的政策，推动系统性的解决方案。”
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