阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的血管内溶血，潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，从而发生器官损伤甚至死亡。根据2019年版《中国罕见病诊疗指南》,PNH发病率在西方国家为1-2/100万人口，推测中国的发病率在1/10万左右。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病。本次调研由中国PNH病友之家、北京新阳光慈善基金会、大连医科大学公共卫生学院、天津医科大学总医院共同发起，针对PNH患者开展疾病经济负担、诊疗现状、生存质量以及新药期待的研究。
本次调研自2022年1月起，组织了罕见病领域的临床专家、患者组织负责人、药物经济学、医保和医药政策等领域专家系统构思，经过多次讨论、预调查后形成调研问卷。自2022年5月正式开展调研，截止2022年6月，通过问卷星软件共收集到有效问卷329份。采用Excel 2021对数据进行逻辑性校准并建立分析数据库。运用SAS 9.4对数据进行统计描述和分析，计量资料使用均数、标准差、四分位数、最大值、最小值等进行描述，计数资料使用相对数进行描述，用到的统计分析
方法有线性相关、卡方检验、方差分析等。
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