2023中国细胞治疗药物行业白皮书.pdf

□细胞治疗药物产业链情况

·从产业链上游看:细胞存储是目前上游市场发展最成熟且竞争激烈的环节,受技术发展水平、海外厂商先发优势等影响使得仪器设备等产品多依赖于进口厂商,相关议价能力较弱;

·丛产业链中游看:随着科研的持续投入和顶层在生物经济方面的大力推动,中国市场是全球较为活跃的细胞治疗临床研究地区,在高涨的研发热情下未来有望快速推动市场发展;

·从产业链下游看:在国家“先试先行“政策、不断扩容优质医疗机构、建立多层次医疗保障的举措下,市场研发活力有望提升,以及推出覆盖更多适应症的相关药物。

□细胞治疗药物行业趋势变革

·从行业总体发展趋势看:细胞治疗药物生产过程最大的挑战来自细胞工艺的开发、优化及生产,细胞治疗CDMO凭借其研发优势、稳定的生产工艺助力药企减少试错成本并提高研发效率与成功率;且中国新药同质化严重,因此创新化和差异化是破局市场困顿关键,且随着国内降价压力、巨大潜力的海外市场等因素将驱动中国创新药企加强对海外市场的战略部署;

从细分行业发展趋势看:iPSC广阔的商业化用途因此成为近年细胞治疗领域的热门细分赛道。并呈现出高速增长态势,未来其应用场景、技术选代、政策与支付保障等将实现突破。

按首字母顺序排列INALPHABETICAL ORDER

◆ CAGR:年均复合增长率,从长期来看某产业/产品的未来增长潜力与价值。

◆ CDE:国家药品监督管理局药品审评中心。

◆ CDMO:(Contract Development and Manufacturing Organization,即合同研发与生产组织机构),其职能主要在为跨国药企及生物技术公司提供临床新药工艺开发和制备,以及已上市药物工艺优化和规模化生产服务,包括临床前和临床试验研究用药的生产、以及商业化药品生产。

◆ CRS: (Cytokine Release Syndrome,细胞因子释放综合征),指的是患者在接收CAR-T等治疗后,体内细胞因子如IL-2、IL-6等迅速上升引起的全身炎性反应,临床表现主要包括发热、疲乏、头痛、癫痫、恶心、寒颤、呼吸困难、急性呼吸窘迫综合征、低血压等症状。

◆ FDA:美国食品药品管理局。

◆ IND: (Investigational New Drug.新药临床研究).指的是在进行临床试验前,需要进行的研究性新药(IND)申请,通常在向FDA递交申请书及有关资料后,经FDA审查,若在30天内未提出异议,申请单位即可自动转入临床试验阶段。

◆ MHC: (Major Histocompatitbilty Complex,主要组织相容性复合体)是研究者在进行同种器官移植实验中发现的一组与移植排斥反应有关的蛋白质。

◆ NMPA:国家药品监督管理局。

◆干细胞治疗:是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入(或植入)人体。用于疾病治疗的过程。这种体外操作包括干细胞的分离、纯化、扩增、修饰,以及干细胞(系)的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过程。

◆免疫细胞治疗:是指在体外对某些类型免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等进行针对性地处理后再回输人体内,使其表现出杀伤肿瘤细胞,清除病毒等功能。

◆体细胞治疗:是指应用人的自体、同种异体或异种的体细胞,经体外操作后回输人体的治疗方法,这种体外操作包括细胞在体外的传代、扩增、筛选,以及药物或其他能改变细胞生物学行为的处理。

◆再生医学:利用生物学、工程学等方法创造出具备正常结构和功能的组织和器官。

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