小核酸药物行业深度：发展现状、发展空间、技术突破、产业链及相关公司深度梳理

小核酸药物行业深度：发展现状、发展空间、技术突破、产业链及相关公司深度梳理
小核酸药物是一种基于RNA干扰(RNAi)或反义寡核苷酸(ASO)技术的新型疗法，通过靶向mRNA或非编码RNA调控基因表达，具有显著的技术优势和发展潜力。根据相关数据，截至2025年，全球已有超20款小核酸药物获批，近170个项目处于临床阶段，覆盖肿瘤、肝病、代谢疾病等领域；并逐渐向慢病研发。小核酸药物凭借其技术颠覆性、适应症扩展潜力及中国企业的后发优势，已成为生物医药领域的核心赛道，未来在慢性病治疗和精准医疗中的作用将愈发重要。
围绕小核酸药物行业，下面我们从小核酸药物作用机制、药物优势、发展历程等方面展开研究，对国内研发现状、发展空间、难点及趋势进行展望并对相关公司进行梳理，希望帮助大家更多了解小核酸药物行业发展情况。

1.核酸药物及小核酸药物
核酸药物含义：核酸是所有生命体遗传信息的载体，包括脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）两大类。随着分子生物学的发展，人们发现除编码蛋白质的核酸序列外，还大量存在非编码序列对人体的生命活动发挥着重要的调控作用。利用核酸分子的翻译或调控功能，作为干预疾病的药物，即为核酸药物。
与传统的小分子药物和抗体药物相比，核酸药物能够在mRNA转录时进行干预，抑制疾病相关基因表达为病理性蛋白，或引入能够表达正常蛋白的基因弥补功能蛋白的不足，具有“治标治本”的特点。核酸药物主要分为小核酸药物和mRNA两大类别：小核酸药物（即寡核苷酸药物），是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，根据小核酸结构、药物机制、作用靶点的不同，主要分为反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）等类型，酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、核酸适配体(Aptamer)等类型，目前开发程度最小的核酸药物为ASO和siRNA：mRNA产品主要分为mRNA疫苗和mRNA药物
2.小核酸药物有望成为继小分子药和抗体药后的第三大类药物
核酸药物与小分子或者抗体药不同，可以选择性地对不可成药的人类和病毒基因组进行药物治疗，以抑制基因表达、改变mRNA剪接、靶向参与转录和表观遗传调控的非编码RNA、上调目标基因以及编辑基因组等，为治疗遗传疾病、罕见病、以及慢性病等提供了一种全新的方法，有望成为继小分子化药以及抗体药物后的第三大类药物。
3.小核酸药物作用机制
在小核酸药物作用机制中，主要为内吞、内体逃逸、基因沉默三步。关键点在于①受体选择：受体丰度、内化速率，②优化递送系统提高内体逃逸效率，③利用化学修饰增强稳定性，增强其抵抗降解的能力。
(1)内吞
药物通过其递送系统上的靶向配体与细胞膜表面的特异性受体结合。结合后，启动受体介导的内吞作用，细胞膜内陷形成内体，将药物-受体复合物包裹并摄入细胞内。
(2)内体逃逸
药物被捕获在内体中后，内体会经历一个“成熟”过程，内部环境逐渐酸化，并最终与溶酶体融合。溶酶体内含多种水解酶，能降解大部分药物分子。药物必须在内体与溶酶体融合前成功逃离内体，进入细胞质才能发挥作用。因此，内体逃逸效率是提升药物疗效的关键点之一。
(3)基因沉默
成功逃逸到细胞质后，siRNA会被RISC装载复合体识别，一旦找到并锁定了完全互补的靶标mRNA,RISC复合体中的“分子剪刀”——Ago2蛋白就会发挥作用，对靶mRNA位置进行切割。被切割的mRNA片段会迅速被细胞内的其他机制识别为异常分子并降解，从而无法继续翻译合成蛋白质，实现对特定基因的沉默效应。

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